Por Redacción
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Una innovadora versión de la terapia CAR-T —tratamiento que ha salvado la vida de miles de pacientes con cáncer y enfermedades autoinmunes— podría administrarse próximamente mediante una simple inyección, eliminando la necesidad de manipulaciones complejas y costosas en laboratorios especializados.
El inmunólogo estadounidense Carl June, pionero de los CAR-T, encabeza una investigación que propone transformar esta terapia en una especie de «vacuna» personalizada. El tratamiento, desarrollado en conjunto con científicos de la Universidad de Pensilvania y la empresa biotecnológica Capstan, consiste en nanopartículas lipídicas que contienen ARN mensajero. Estas partículas reprograman directamente los linfocitos T del propio paciente para atacar células malignas, como las responsables de leucemias, linfomas o enfermedades autoinmunes.
Los resultados preliminares del estudio, publicado este miércoles en la revista Science, han mostrado que esta tecnología puede eliminar tumores sanguíneos en modelos animales y restaurar el equilibrio inmunológico en primates no humanos. En pruebas de laboratorio, también ha sido efectiva contra células de pacientes con enfermedades autoinmunes.
A diferencia de los CAR-T convencionales —que requieren extraer glóbulos blancos del paciente, modificarlos genéticamente y reinyectarlos tras su multiplicación— esta nueva técnica podría aplicarse sin hospitalización, de manera ambulatoria, y con un costo estimado de unos 5.000 euros por dosis, en comparación con los cientos de miles que cuestan los tratamientos actuales.
Accesibilidad y desafíos de largo plazo
Uno de los beneficios clave de esta aproximación es que no implica alteraciones genéticas permanentes en el cuerpo del paciente. Al basarse en ARN mensajero, similar al de las vacunas contra la COVID-19, su efecto es temporal. Esto representa una ventaja en términos de seguridad, aunque también implica la necesidad de dosis recurrentes, especialmente en tratamientos crónicos o prolongados.
La compañía Capstan ha iniciado ya la fase uno de ensayos clínicos con pacientes que sufren enfermedades autoinmunes causadas por linfocitos B, con el objetivo de validar su eficacia en humanos.
“Este avance representa una esperanza extraordinaria para tratar enfermedades autoinmunes refractarias, como lupus eritematoso sistémico, polimiositis o síndrome de Sjögren”, afirmó Ignacio Melero, inmunólogo de la Universidad de Navarra, quien no participó en el estudio.
Aunque Melero subraya que todavía no compite con la efectividad de los CAR-T tradicionales contra ciertos tipos de cáncer, considera que la optimización de esta técnica podría cambiar eso a largo plazo.
Manel Juan, jefe de Inmunología del Hospital Clínic de Barcelona —donde se desarrolla un CAR-T público que ha tratado con éxito a más de 500 pacientes— coincide en que este nuevo enfoque es prometedor, sobre todo para enfermedades autoinmunes. Juan destacó además que estudios preliminares realizados en China han logrado remisiones completas en pacientes con cáncer hematológico mediante métodos similares.
Sin embargo, el especialista advirtió que los precios finales dependerán en gran medida de cómo se regulen y gestionen estos tratamientos desde las compañías farmacéuticas. “La escalabilidad podría reducir los costos, pero ya sabemos que eso no siempre se traduce en precios accesibles para los pacientes”, señaló.
Con esta nueva generación de terapias CAR-T basadas en ARN, la medicina de precisión podría estar entrando en una nueva era: una en la que el cuerpo mismo, con el apoyo de la biotecnología, sea capaz de generar su propio tratamiento en casa con una simple inyección.
